Rapport d’étude de marché sur le pipeline du syndrome de Hunter 2020 |

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Rapport d’étude de marché sur le pipeline du syndrome de Hunter

Le rapport Hunter Syndrome Pipeline Insight, 2020, fournit des informations complètes sur plus de 10 entreprises et plus de 10 médicaments en pipeline dans le paysage des pipelines du syndrome de Hunter. Il couvre les profils de médicaments en pipeline, y compris les produits au stade clinique et non clinique. Il couvre également l’évaluation thérapeutique par type de produit, stade, voie d’administration et type de molécule. Il met également en évidence les produits de pipeline inactifs dans cet espace.

Géographie couverte
– Couverture mondiale

Compréhension du syndrome de Hunter
Syndrome de Hunter: aperçu
La mucopolysaccharidose de type II (MPS II), également connue sous le nom de syndrome de Hunter, est une maladie qui affecte de nombreuses parties différentes du corps et survient presque exclusivement chez les hommes. C’est un trouble progressivement débilitant; cependant, le taux de progression varie selon les personnes touchées. Il existe deux types de MPS II, appelés types sévères et légers. Alors que les deux types affectent de nombreux organes et tissus différents comme décrit ci-dessus, les personnes atteintes de MPS II sévère subissent également un déclin de la fonction intellectuelle et une progression plus rapide de la maladie.

Symptômes
Dans la forme neuronopathique de ce trouble, le développement physique et mental atteint un pic à 2-4 ans avec une détérioration ultérieure. Infections récurrentes des voies respiratoires supérieures, écoulement nasal chronique, déficience auditive, hypertrophie du foie et de la rate, hernies inguinales et abdominales, raideur articulaire et dysplasie multiplexe, compression des tendons du poignet (syndrome du canal carpien) et raideur articulaire pouvant entraîner une réduction de la fonction de la main, un retard de croissance et une maladie valvulaire surviennent fréquemment avec cette forme de MPS II. Les manifestations de MPS II peuvent inclure une raideur articulaire non inflammatoire, avec une restriction associée des mouvements; et un grossissement des traits du visage, y compris un épaississement des lèvres, de la langue (macroglossie) et des narines.

Diagnostic
Les signes et symptômes de la MPS II varient considérablement, de sorte que le diagnostic ne peut être posé uniquement par un examen physique. Le diagnostic nécessite la documentation de l’activité de l’enzyme iduronate 2-sulfatase réduite ou absente dans le sang ou les cellules cutanées. Une détermination très simple des glycosaminoglycanes dans l’urine peut aider à dépister les patients potentiellement positifs. Les patients atteints de la maladie MPSII accumulent de l’héparine et des sulfates de dermatane dans les urines. Des tests génétiques moléculaires pour les mutations du gène IDS sont disponibles pour confirmer le diagnostic. Il est toujours important d’exclure un déficit multiple en sulfatases en testant d’autres enzymes sulfatases.

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Traitement
– Une thérapie de remplacement enzymatique, l’idursulfase (Elaprase), a été approuvée en 2006 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis comme traitement de la MPS II. Ce médicament est sponsorisé par Shire.
– D’autres traitements de MPS II sont symptomatiques et de soutien. Ces interventions de gestion comprennent généralement la thérapie développementale, professionnelle et physique. Les hernies et contractures articulaires peuvent être corrigées par chirurgie.
– L’amygdalectomie et l’adénoïdectomie (ablation chirurgicale des amygdales et des végétations adénoïdes) peuvent être utilisées pour soulager les problèmes de respiration et de déglutition. La ventilation à pression positive (CPAP ou trachéotomie) peut être utilisée pour appliquer une légère pression d’air afin de maintenir les voies respiratoires ouvertes afin de soulager les problèmes respiratoires. La libération du canal carpien peut traiter le syndrome du canal carpien.
– L’implantation chirurgicale d’un shunt ventriculaire peut être utilisée pour traiter une éventuelle hydrocéphalie. Des appareils auditifs peuvent être prescrits pour traiter la perte auditive. La thérapie développementale, physique et professionnelle peut être utile.

Chapitres sur les médicaments émergents sur le syndrome de Hunter
Ce segment du rapport sur le syndrome de Hunter comprend son analyse détaillée de divers médicaments à différents stades de développement clinique, y compris la phase II, I, préclinique et découverte. Il aide également à comprendre les détails des essais cliniques, l’action pharmacologique expressive, les accords et les collaborations, ainsi que les dernières nouvelles et communiqués de presse.

Médicaments émergents du syndrome de Hunter
– DNL310: Denali Therapeutics Inc.
DNL310, ou ETV: IDS, est une forme recombinante de l’enzyme iduronate 2-sulfatase (IDS) conçue pour traverser la barrière hémato-encéphalique à l’aide de la technologie exclusive ETV de Denali. Le DNL310 est administré par voie intraveineuse et destiné à améliorer les manifestations cliniques globales du syndrome de Hunter, y compris les symptômes neurologiques, qui ne sont pas adéquatement traités par les thérapies actuellement approuvées.
La technologie TV permet une absorption et une distribution améliorées des anticorps thérapeutiques, des enzymes et d’autres protéines dans le cerveau après une administration iv en se liant à des récepteurs de transport naturels dans le système vasculaire du cerveau. Des études précliniques avec la technologie TV ont montré une absorption jusqu’à 30 fois plus élevée et une activité pharmacologique supérieure par rapport aux anticorps, enzymes et autres protéines standard. Denali développe un large portefeuille de candidats médicaments biologiques qui sont activés par sa technologie TV. Sur la base de la preuve de concept préclinique avec DNL310, Denali a lancé deux programmes ERT supplémentaires activés par la technologie TV.
Plus de détails sur le produit sont fournis dans le rapport ….

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Syndrome de Hunter: évaluation thérapeutique
Cette partie du rapport fournit des informations sur les différents médicaments contre le syndrome de Hunter séparés en fonction des paramètres suivants qui définissent la portée du rapport, tels que:
– Acteurs majeurs du syndrome de Hunter
Il y a env. Plus de 10 entreprises clés qui développent des thérapies pour le syndrome de Hunter. Les sociétés qui ont leurs candidats-médicaments pour le syndrome de Hunter au stade intermédiaire à avancé, c’est-à-dire en phase III et en phase I / II, comprennent JCR Pharmaceuticals, Shire, Denali Therapeutics Inc., Regenxbio Inc., etc.

Les phases
Ce rapport couvre plus de 10 produits sous différentes phases de développement clinique comme
– Produits intermédiaires (Phase II et Phase I / II)
– Produits à un stade précoce (Phase I / II et Phase I) avec les détails
– Candidats au stade pré-clinique et découverte
– Candidats abandonnés et inactifs

– Voie d’administration
Le rapport sur le pipeline du syndrome de Hunter fournit l’évaluation thérapeutique des médicaments en pipeline par voie d’administration. Les produits ont été classés sous divers ROA tels que
– Sous-cutané
– intraveineux
– Intramusculaire
– Type de molécule

Les produits ont été classés sous divers types de molécules tels que
– Protéines de fusion recombinantes
– Thérapies géniques
– Enzymes

type de produit
Les médicaments ont été classés dans différents types de produits tels que Mono, Combination et Mono / Combination.

Syndrome de Hunter: activités de développement de pipelines
Le rapport fournit un aperçu des différents candidats thérapeutiques en phase II, I, préclinique et découverte. Il analyse également les médicaments thérapeutiques du syndrome de Hunter, acteurs clés impliqués dans le développement de médicaments clés.

Activités de développement de pipelines
Le rapport couvre les informations détaillées sur les collaborations, les acquisitions et les fusions, les licences ainsi qu’une évaluation thérapeutique approfondie des médicaments émergents du syndrome de Hunter.

Faits saillants du rapport
– Les entreprises et les universitaires s’emploient à évaluer les défis et à rechercher des opportunités qui pourraient influencer la R&D sur le syndrome de Hunter. Les thérapies en cours de développement sont axées sur de nouvelles approches pour traiter / améliorer le syndrome de Hunter.
– Mai 2020: Denali Therapeutics annonce la publication de deux nouveaux articles décrivant sa technologie de livraison de la barrière hémato-encéphalique en médecine translationnelle scientifique.
– Le premier article rédigé par Denali et publié aujourd’hui dans STM, par Kariolis et al. intitulé Brain delivery of thérapeutiques protéines utilisant un nouveau véhicule de transport de la barrière hémato-encéphalique fragment Fc chez la souris et le singe, décrit le développement et l’ingénierie de la plate-forme TV, et démontre comment il augmente l’exposition cérébrale et la distribution de certains anticorps dans des modèles précliniques, les primates humains.

Aperçu du rapport sur le syndrome de Hunter
– Analyse du pipeline du syndrome de Hunter
– Évaluation thérapeutique
– Besoins non satisfaits
– Impact des drogues

Évaluation du rapport sur le syndrome de Hunter
– Profils de produits de pipeline
– Évaluation thérapeutique
– Évaluation du pipeline
– Évaluation des médicaments inactifs
– Besoins non satisfaits

Questions clés
Scénario de traitement actuel et thérapies émergentes:
– Combien d’entreprises développent des médicaments contre le syndrome de Hunter?
– Combien de médicaments contre le syndrome de Hunter sont développés par chaque entreprise?
– Combien de médicaments émergents sont à mi-chemin et à un stade avancé de développement pour le traitement de
Syndrome de Hunter?
– Quelles sont les collaborations clés (industrie-industrie, industrie-université), les fusions et acquisitions, les activités de licence liées à la thérapeutique du syndrome de Hunter?
– Quelles sont les tendances récentes, les types de médicaments et les nouvelles technologies développés pour surmonter les limites des thérapies existantes?
– Quelles sont les études cliniques en cours pour le syndrome de Hunter et leur statut?
– Quelles sont les principales désignations qui ont été accordées aux médicaments émergents?

Joueurs clés
– Denali Therapeutics Inc.
– Comté
– Regenxbio Inc.
– Société Green Cross
– Takeda
– Centogene AG Rostock
– JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Produits clés
– Idursulfase-IT
– DNL310
– RGX-121
– Idursulfase-IT
– GC1111
– SB-913

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Cette version a été publiée sur openPR.