Marché de l’analyse du pipeline de thrombocytémie essentielle (ET)

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Rapport d’étude de marché sur le pipeline de thrombocytémie essentielle (ET)

Le rapport Essential Thrombocythemia (ET) Pipeline Insight, 2020, fournit des informations complètes sur plus de 10 entreprises et plus de 10 médicaments en pipeline dans le paysage du pipeline de thrombocytémie essentielle. Il couvre les profils de médicaments en pipeline, y compris les produits au stade clinique et non clinique. Il couvre également l’évaluation thérapeutique par type de produit, stade, voie d’administration et type de molécule. Il met également en évidence les produits de pipeline inactifs dans cet espace.

Géographie couverte
– Couverture mondiale

Compréhension essentielle de la thrombocytémie

Thrombocytémie essentielle (ET): aperçu
La thrombocytémie essentielle, également appelée ET, est une maladie rare. Le premier fait le plus important concernant la thrombocytémie essentielle: en moyenne, les personnes atteintes de thrombocytémie essentielle ont une espérance de vie normale. Les patients atteints de thrombocytémie essentielle ont un nombre accru de plaquettes. Les plaquettes sont le plus petit des trois types de cellules sanguines et sont nécessaires pour réussir la coagulation du sang après une blessure. Les deux autres types de globules sanguins sont les globules rouges, qui transportent l’oxygène vers tous les tissus du corps, et les globules blancs, qui aident à combattre les infections. Le nombre de globules rouges (souvent mesuré en pourcentage du sang total, appelé hématocrite) est généralement normal dans la thrombocytémie essentielle, tandis que le nombre de globules blancs est normal ou légèrement élevé dans la thrombocytémie essentielle. Surtout, la plupart des personnes ayant une numération plaquettaire élevée n’ont pas de thrombocytémie essentielle. Les causes alternatives courantes d’une numération plaquettaire élevée sont une carence en fer, une infection ou une inflammation généralisée; les causes moins fréquentes sont les troubles sanguins tels que la thrombocytémie essentielle ou d’autres maladies du sang associées.

Symptômes
Une coagulation sanguine anormale (thrombose) est fréquente chez les personnes atteintes de thrombocytémie essentielle et provoque de nombreux signes et symptômes de cette affection. Les caillots qui bloquent le flux sanguin vers le cerveau peuvent provoquer des accidents vasculaires cérébraux ou des épisodes temporaires de type AVC connus sous le nom d’accidents ischémiques transitoires. La thrombose dans les jambes peut causer des douleurs dans les jambes, un gonflement ou les deux. De plus, les caillots peuvent voyager vers les poumons (embolie pulmonaire), bloquant la circulation sanguine dans les poumons et provoquant des douleurs thoraciques et des difficultés respiratoires (dyspnée). Un autre problème de la thrombocytémie essentielle est l’hémorragie anormale, qui survient plus souvent chez les personnes ayant un nombre très élevé de plaquettes. Les personnes atteintes peuvent avoir des saignements de nez, des saignements des gencives ou des saignements dans le tractus gastro-intestinal.

Diagnostic
– CBC et frottis de sang périphérique
– Exclusion des causes de thrombocytose secondaire
– Etudes cytogénétiques
– Mutation JAK2 par réaction en chaîne par polymérase, et, si négative, analyse de la mutation CALR ou MPL
– Éventuellement un examen de la moelle osseuse

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Traitement
– Aspirine
– Médicaments anti-plaquettaires (par exemple, hydroxyurée, anagrélide)
– Rarement plaquettphérèse
– Agents rarement cytotoxiques
– Rarement interféron
– Rarement transplantation de cellules souches

Pour les symptômes vasomoteurs légers (par exemple, maux de tête, ischémie digitale légère, érythromélalgie) et pour diminuer le risque de thrombose chez les patients à faible risque, l’aspirine 81 mg po 1 fois / jour est généralement suffisante, mais une dose plus élevée peut être utilisée si nécessaire.

Chapitres sur les médicaments émergents sur la thrombocytémie essentielle
Ce segment du rapport sur la thrombocytémie essentielle comprend son analyse détaillée de divers médicaments à différents stades de développement clinique, y compris les phases II, I, préclinique et de découverte. Il aide également à comprendre les détails des essais cliniques, l’action pharmacologique expressive, les accords et les collaborations, ainsi que les dernières nouvelles et communiqués de presse.

Médicaments émergents essentiels pour la thrombocytémie
– Ropeginterféron alfa-2b: PharmaEssentia
Le ropeginterféron alfa-2b est un nouvel interféron proline mono-pégylé à action prolongée (ATC L03AB15). Ses propriétés pharmacocinétiques offrent un nouveau niveau de tolérabilité. Le ropeginterféron alfa-2b est conçu pour être auto-administré par voie sous-cutanée avec un stylo une fois toutes les deux semaines, ou une fois par mois pendant l’entretien à long terme. On s’attend à ce que ce programme de traitement conduise à une meilleure sécurité, tolérance et adhérence globale par rapport aux interférons pégylés conventionnels. PharmaEssentia Corporation développe un IFN-? Pégylé (PEG)? produit, P1101, pour le traitement de l’ET.

Les données cliniques disponibles et l’expérience avec P1101 dans la PV montrent que le composé, avec des modifications de dose appropriées, est efficace pour contrôler la maladie chez une proportion significative de sujets atteints de TE. En outre, sa demi-vie sérique accrue présente des avantages distincts pour le traitement ET par rapport à celle de l’IFN-? et d’autres PEG IFN-? thérapie. Cette étude pivot de phase 3 établira l’efficacité et l’innocuité du P1101 chez les sujets ET.

– IMG-7289: Imago BioSciences, Inc.
Bomedemstat est une petite molécule développée par Imago BioSciences qui inhibe la déméthylase 1 spécifique de la lysine (LSD1 ou KDM1A). Bomedemstat (IMG-7289) est un agent expérimental en cours d’évaluation dans des essais cliniques en cours. Bomedemstat a la désignation de médicament orphelin et de traitement accéléré de la FDA pour le traitement de la thrombocytémie essentielle.

Plus de détails sur le produit sont fournis dans le rapport ….

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Thrombocytémie essentielle: évaluation thérapeutique
Ce segment du rapport fournit des informations sur les différents médicaments essentiels contre la thrombocytémie séparés en fonction des paramètres suivants qui définissent la portée du rapport, tels que:

– Acteurs majeurs de la thrombocytémie essentielle
Il y a env. Plus de 10 entreprises clés qui développent des thérapies pour la thrombocytémie essentielle. Les sociétés qui ont leurs candidats-médicaments pour la thrombocytémie essentielle au stade intermédiaire à avancé, c’est-à-dire en phase III et en phase II, sont PharmaEssentia, Imago BioSciences, NS Pharma, Novartis, CTI BioPharma, Celgene, Samus Therapeutics, etc.
Les phases

Ce rapport couvre plus de 10 produits sous différentes phases de développement clinique comme
– Produits intermédiaires (Phase II et Phase I / II)
– Produits à un stade précoce (Phase I / II et Phase I) avec les détails
– Candidats au stade pré-clinique et découverte
– Candidats abandonnés et inactifs

– Voie d’administration
Le rapport sur le pipeline de thrombocytémie essentielle fournit l’évaluation thérapeutique des médicaments en pipeline par voie d’administration. Les produits ont été classés sous divers ROA tels que
– Sous-cutané
– intraveineux
– Orale
– Intramusculaire
– Type de molécule

Les produits ont été classés sous divers types de molécules tels que
– Petites molécules
– Pyridines
– Pyrazoles
– Polyéthylène glycols
– Interférons

– Type de produit
Les médicaments ont été classés dans différents types de produits tels que Mono, Combination et Mono / Combination.

Thrombocytémie essentielle: activités de développement du pipeline
Le rapport fournit un aperçu des différents candidats thérapeutiques en phase II, I, préclinique et découverte. Il analyse également les médicaments thérapeutiques essentiels contre la thrombocytémie, les acteurs clés impliqués dans le développement de médicaments clés.

Activités de développement de pipelines
Le rapport couvre les informations détaillées sur les collaborations, les acquisitions et les fusions, les licences ainsi qu’une évaluation thérapeutique approfondie des nouveaux médicaments essentiels contre la thrombocytémie.

Faits saillants du rapport
– Les entreprises et les universitaires s’emploient à évaluer les défis et à rechercher des opportunités qui pourraient influencer la R&D sur la thrombocytémie essentielle. Les thérapies en cours de développement sont axées sur de nouvelles approches pour traiter / améliorer la thrombocytémie essentielle.
Aperçu du rapport sur la thrombocytémie essentielle
– Analyse essentielle du pipeline de thrombocytémie
– Évaluation thérapeutique
– Besoins non satisfaits
– Impact des drogues

Évaluation du rapport sur la thrombocytémie essentielle
– Profils de produits de pipeline
– Évaluation thérapeutique
– Évaluation du pipeline
– Évaluation des médicaments inactifs
– Besoins non satisfaits

Questions clés
Scénario de traitement actuel et thérapies émergentes:
– Combien d’entreprises développent des médicaments essentiels contre la thrombocytémie?
– Combien de médicaments essentiels contre la thrombocytémie sont développés par chaque entreprise?
– Combien de médicaments émergents en sont à un stade intermédiaire ou avancé de développement pour le traitement de la thrombocytémie essentielle?
– Quelles sont les collaborations clés (industrie-industrie, industrie-université), les fusions et acquisitions, les activités de licence liées à la thérapeutique essentielle de la thrombocytémie?
– Quelles sont les tendances récentes, les types de médicaments et les nouvelles technologies développés pour surmonter les limites des thérapies existantes?
– Quelles sont les études cliniques en cours pour la thrombocytémie essentielle et leur statut?
– Quelles sont les principales désignations qui ont été accordées aux médicaments émergents?

Joueurs clés
– PharmaEssentia
– Imago BioSciences, Inc.
– NS Pharma, Inc.
– Novartis
– Celgene

Produits clés
– Ropeginterféron alfa-2b
– Bomedemstat
– Ruxolitinib

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Cette version a été publiée sur openPR.