Le traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile

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L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène ALPL. C’est un trouble métabolique qui affecte plusieurs systèmes corporels et entraîne des complications potentiellement mortelles. Cette maladie entraîne un développement anormal des os en raison d’une minéralisation osseuse défectueuse et peut entraîner un rachitisme, une trempe des os qui se traduit par différents types d’anomalies osseuses. Le signe et les symptômes comprennent des os mous, une hypercalcémie, une petite taille et des os faibles avec perte de mobilité, et peuvent également entraîner une mort prématurée. Selon la Food and Drug Administration des États-Unis, on estime que chez environ 100 000 nouveau-nés, on souffre d’hypophosphatasie sévère. La forme la plus légère d’hypophosphatasie est appelée odontohypophosphatasie et affecte les dents. L’hypophosphatasie infantile et périnatale est une maladie autosomique récessive. L’hypophosphatasie est une maladie ultra-rare affectant

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Le traitement et la gestion de l’hypophosphatasie (HPP) sont symptomatiques et de soutien, il vise à traiter les symptômes de la maladie tels que les diurétiques thiazidiques pour l’hypercalcémie, l’assistance respiratoire, l’ergothérapie et la chirurgie pour les fractures osseuses. En octobre 2015, la thérapie enzymatique substitutive a été récemment approuvée pour le traitement de la structure osseuse anormale chez les personnes atteintes d’hypophosphatasie (HPP). La communauté HPP aide à proposer des programmes qui apporteront de nouvelles options de traitement aux personnes atteintes de maladies rares. Actuellement, des essais cliniques sont menés, dans lesquels un grand nombre d’organisations participent activement à plusieurs programmes de recherche pour développer de nouvelles thérapies pour le traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile. L’introduction de plusieurs nouvelles thérapies, la désignation de thérapie révolutionnaire, la désignation de médicament orphelin pour les maladies rares, les incitations financières et les subventions du gouvernement, les études cliniques sur la sécurité et l’efficacité des produits, devraient être le plus grand succès dans l’hypophosphatasie infantile et juvénile mondiale traitement au cours de la période de prévision. Les lacunes dans la priorité accordée à la santé de l’hypophosphatasie (HPP), la non-observance des patients au régime thérapeutique, le coût élevé du traitement, la diminution du nombre de thérapies approuvées, l’échec de l’essai clinique à la phase tardive sont quelques-uns des facteurs limitant l’hypophosphatasie infantile et juvénile marché du traitement.

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Le marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile est segmenté en fonction du type de traitement, de l’utilisateur final et de la géographie

Segment par type de traitement

Soins de soutien
Thérapie de remplacement enzymatique
Segment par utilisateur final

Hôpitaux
Cliniques spécialisées
Organisations de recherche clinique
Autres
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Le marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile est segmenté par type de traitement et par utilisateur final. Sur la base du type de traitement, le marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile est segmenté en soins de soutien et en thérapie de remplacement enzymatique. Sur la base de l’utilisateur final, le marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile est segmenté en hôpitaux, cliniques, organismes de recherche clinique et autres. L’augmentation de la population de patients souffrant d’hypophosphatasie, la sensibilisation accrue et le lancement de nouveaux produits / traitements stimuleraient le marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile au cours de la période de prévision. Alors que l’accès insuffisant aux soins de santé, le coût et la disponibilité des médicaments essentiels et le manque d’outils standardisés pour le diagnostic et le traitement entraveront la croissance du marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile.

Par géographie, le marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile est segmenté en cinq grandes régions, à savoir. Amérique du Nord, Amérique latine, Europe, Asie-Pacifique et Moyen-Orient et Afrique. L’Amérique du Nord devrait dominer le marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile en raison de l’augmentation des cas d’hypophosphatasie aux États-Unis, le marché européen devrait également connaître une forte croissance dans un proche avenir. Le marché de l’Asie-Pacifique devrait croître au taux de croissance le plus rapide au cours de la période de prévision, en raison de facteurs tels que l’élévation du niveau de vie, les changements de mode de vie, l’augmentation de la recherche et du développement, les initiatives gouvernementales, les désignations de médicaments telles que la thérapie révolutionnaire, la désignation de médicament orphelin par La FDA aide l’entreprise à travailler en collaboration avec des sponsors pour accélérer le processus de développement de médicaments.

Certains des principaux acteurs du marché mondial du traitement de l’hypophosphatasie infantile et juvénile sont Alexion Pharmaceuticals Inc., Novartis AG et autres.

Naved Beg
Étude de marché sur la persistance
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